Vanda制药公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Hetlioz（tasimelteon）胶囊剂和液体制剂，分别用于成人和儿童患者，治疗与史密斯-马吉利综合症（Smith-MagenisSyndrome，SMS）相关的夜间睡眠障碍。
值得一提的是，Hetlioz是美国FDA批准的第一个治疗SMS患者的药物。SMS是一种罕见的神经发育障碍，其显著特征是昼夜节律“倒转”，这使得SMS患者在夜间极难入睡。据估计，SMS在美国影响约人。
Hetlioz通过优先审查程序获得批准。其中，Hetlioz胶囊剂将立即在美国上市，Hetlioz液体制剂预计将在年第一季度在美国上市。
SMS患儿面部特征
史密斯-马吉利综合症（SMS）是一种由人类17p染色体小段缺失引起的发育障碍。在更罕见的情况下，SMS是由RAI1基因的点突变引起的，RAI1基因位于缺失区域。
据估计，在美国，SMS在新生儿中的发生率为1/-。SMS通常不是遗传的，而是由于从头（de-novo）缺失造成的。SMS患者会出现一些生理、心理和行为问题。SMS最常见的症状是严重的睡眠障碍，患者及其家属的生活受到严重干扰。
Hetlioz（tasimelteon）是一种褪黑素受体激动剂。在美国和欧盟，Hetlioz已获得批准，用于完全失明患者治疗非24小时睡眠-觉醒障碍（non-24-hoursleep—wakedisorder，“Non-24”，“非-24”），该药也是第一个用于该适应证的药物。
Hetlioz治疗SMS患者夜间睡眠障碍的批准，此次批准是基于一项针对SMS患者双盲、安慰剂对照交叉临床研究（NCT），受试者分别接受Hetlioz（睡前1h服用）和安慰剂治疗4周后，停药1周，之后交叉用药。疗效比较终点为睡眠质量评分和睡眠时长。结果显示，Hetlioz(他司美琼)组患者50%睡眠质量最差夜晚平均质量评分与安慰剂组有显著统计学差异。50%夜晚最少睡眠时间总时长数值上优于安慰剂组，但无显著性差异。
原文出处：FDAapprovesHETLIOZ(tasimelteon)fortheTreatmentofNighttimeSleepDisturbancesinSmith-MagenisSyndrome
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