TUhjnbcbe - 2022/5/31 19:59:00
▎药明康德/报道日前，Reata公司宣布，其Nrf2激动剂bardoxolonemethyl，在治疗阿尔波特综合症（AlportSyndrome，AS）相关的慢性肾病（CKD）患者的3期研究CARDINAL中，达到主要终点和关键性次要终点。基于该研究的积极结果，Reata公司计划将向监管机构递交bardoxolone的监管申请。AS是一种由编码Ⅳ型胶原蛋白（肾脏中肾小球基底膜的主要结构成分）的基因出现突变导致的罕见，遗传性慢性肾病。AS患者的肾脏从血液中过滤废物的能力逐渐下降，将导致其发展为需要进行透析治疗或肾脏移植的终末期肾病患者。目前，尚未有可以阻止肾脏功能逐步丧失的疗法获批，AS患者急需新的疗法改善他们的疾病症状。Reata公司的bardoxolone是一款口服的Nrf2激动剂。Nrf2是一种诱导多个分子通路的转录因子，这些分子通路能够通过恢复线粒体功能、降低氧化应激、抑制促炎信号而减轻炎症反应。此前，美国FDA和欧洲药品管理局已授予bardoxolone治疗AS的孤儿药资格。目前，bardoxolone正在多项临床试验中治疗AS，结缔组织病相关肺动脉高压（CTD-PAH），常染色体显性多囊肾病（ADPKD），IgA肾病，局灶节段性肾小球硬化症（FSGS），以及1型糖尿病相关的CKD。▲Bardoxolone（Bard）的研发管线及进展（图片来源：Reata公司