6岁的阳阳（化名）坐在轮椅上，小脸蛋被口罩遮得严严实实，露出一双碌碌转的眼睛，好奇地打量着眼前熟悉与陌生的大人们。只有略*的面色，隐隐透露出他的不同寻常。
过去的10个月，阳阳经历了九死一生：他因高烧不退，白细胞一度降到零，三次进入ICU抢救，即将面临全身多脏器出血和功能衰竭的境况。
广州日报·新花城记者3月31日从中医院获悉，在常规治疗无效后，为了挽救这条小生命，该院儿童医学中心团队在孩子爸爸的坚决支持下放手一搏，“超说明书”使用免疫治疗药物PD-1拮抗剂，最终让阳阳脱离了危险。
目前，阳阳已完成造血干细胞移植，正在接受抗移植物抗宿主病治疗。而救治阳阳的成功经验，也被该院应用于救治另外三个同病相怜的孩子。目前，这些患儿已先后顺利出院。
白细胞掉到零！这种病会让细胞攻击人体自身！
年6月初，当时只有5岁的阳阳因持续高烧42℃医院就诊，被诊断为“EB病*相关噬血细胞综合征”。这是一种免疫异常所致的过度炎症反应综合征，死亡率高达70%。经采用HLH-方案规范化疗四周后，阳阳的病情依旧不见好转。
7月底，高烧不退的阳阳转院到中医院儿童医学中心血液/肿瘤专科住院治疗。
据该院儿童医学中心主任周敦华（如图）介绍，EB病*是一类疱疹病*，某些有先天性基因缺陷或免疫系统异常的人感染后，本来用于“防御外敌”的淋巴细胞和巨噬细胞被异常激活、增殖，分泌出大量的炎性细胞因子，形成“细胞因子风暴”，攻击人体自身的组织和器官，造成极其严重的损伤。
“难治性重症EB病*相关噬血细胞综合征的治疗十分棘手，目前造血干细胞移植是治愈儿童先天性、难治性噬血细胞综合征（HLH）的唯一方法。”周敦华教授说，但这种“桥接移植”治疗方案有一个前提：患者应先通过药物治疗达到缓解，否则可能导致移植失败。
然而，即使采用DEP挽救方案，阳阳的情况仍不尽如人意。“孩子高烧不退，口腔、肛周溃烂，骨髓细胞学检测处于极度抑制状态，有五个月的时间，血液里的白细胞降到零，严重依赖输红细胞和血小板。”周敦华回忆，孩子的病情异乎寻常的严重，生命特征不稳定，面临多脏器出血和功能衰竭的可能。
好爸爸不离不弃送外卖还25万元欠款
阳阳有一个坚强而深情的爸爸。离异后独自抚养阳阳的他，想尽一切办法为孩子筹措治疗费用，光是在村里就借了25万元。阳阳住院期间，医院照顾他，爸爸则起早贪黑地送外卖、打零工，希望尽早偿还乡亲们的借款。
医务人员怜惜阳阳的病情，竭力帮助他：在医院的协调下，阳阳得到另一位治疗患儿家属捐赠的3万元善款，但仍是杯水车薪。对于阳阳的病情，父亲和奶奶从未想过放弃，全力支持医务人员的救治，并表态：“不论我们有多难，都要坚持给孩子治病”。
最危险的时刻，家属支持医生放手一试
年9月28日，持续高热的阳阳呼吸急促，精神萎靡。这意味着孩子的生命已经到了最危险的时刻。
医生们立即组织科内会诊，并邀请权威专家进行远程线上会诊，积极寻求新的治疗方案。目前，国内已探索应用PD1拮抗剂治疗EB病*相关噬血的成年患者，但这种治疗方案能否用在孩子身上？
经过与家属的充分沟通，孩子爸爸支持医生冒险一试。年9月，在做好应对预案的前提下，医务人员对阳阳使用过了PD1拮抗剂。用药第2天，持续高热的孩子开始退烧了。用药3天后，外周血白血病、血红蛋白和血小板也开始恢复，随后血浆EB-DNA转阴。
经评估，阳阳的噬血指标达到部分缓解，可以接受桥接移植。年12月21日，中医院儿童医学中心的移植专科为阳阳进行了由志愿者捐献的脐血移植。
移植四天后再现险情
谁都没想到，移植后阳阳再次出现险情。
在输注脐血后第4天起，阳阳开始出现持续高热、心率增快、腹泻、惊厥发作等症状，生命危在旦夕。
针对他出现的“重度围植入综合征、全身炎症反应综合征、移植相关血栓性微血管病”，医生们立即为他调整免疫抑制剂用药方案、进行血浆置换等治疗。其植入比例也在移植后d+17达到%，其后监测全血植入比例均%。
最终，进了三次ICU的阳阳成功地渡过了一重重难关。
奶奶陪护阳阳住院，医务人员送玩具帮他缓解紧张心情
在医生和护士的精心照顾下，阳阳从一开始怯怯生生不敢说话变得爱说爱笑会向护士姐姐撒娇，他还喜欢上了画画，并将自己的画送给医生，表达感谢之情。
阳阳送画作给儿童血液肿瘤专家方建培教授
出院后需持续进行抗排斥治疗
回顾阳阳的救治经过，中医院儿童医学中心学术带头人方建培教授认为，阳阳移植合并症多，和移植前多次化疗，反复感染、脏器损伤严重有关。
“如果按常规治疗没有效果，尽早使用PD-1拮抗剂治疗，是否能减少反复化疗对患儿身体的损伤，为后续的造血干细胞移植争取更多时间和机会，值得进一步研究。”方建培教授强调，是否适合使用新的治疗方案，一定要根据患儿的具体情况而定。
目前，阳阳再进行一次血浆置换治疗即可出院，但后续还需要坚持服用抗排斥的药物。“每个月大概需要花费5-7千元，一般需要持续治疗6到9个月。”方建培教授介绍。
广州日报·医院获悉，阳阳父亲身上已经背负了沉重的债务。医务人员呼吁，爱心人士能伸出双手，帮助阳阳一家渡过难关。
文、图/广州日报·新花城记者：任珊珊实习生郑涵通讯员：林伟吟、张阳
广州日报·新花城编辑：李津